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    靶標開發

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    金種子計劃

    在國家一系列藥物監管和研發政策的鼓勵下,創新藥成為未來中國醫療市場最堅定的方向,并取得了很大的進步,2019年在中國獲批的60個新藥中,有10個國產新藥。然而,整個行業還是仿制藥為主,2018年創新藥僅占中國生物醫藥市場的3%,且國產創新藥的銷售集中于國內。制約中國生物藥物創新的主要瓶頸是原創性不足,從靶向藥和免疫腫瘤藥物的靶點上看,國產創新藥基本是基于少數已經成藥的靶點、非常擁擠,目前還沒有中國原創的靶點。吉凱基因打造標準化、工程化和系統化的GRP轉化醫學實驗平臺,以靶標發現和驗證的臨床科研數據庫為核心驅動力、致力于中國高發少藥癌癥的創新靶點藥物、首創藥的研發。

    “金種子轉化醫學研究計劃”是在2015年由上海生物信息技術研究中心、上海吉凱基因醫學科技股份有限公司聯合發起,旨在推動轉化醫學在中國的穩健發展,與臨床科學家合作、合力推動中國乃至于全世界的轉化醫學研究,使臨床需要和治療策略在基礎研究中找到分子機制和診療的靶標,進一步轉化開發成為診療產品、經臨床研究回到臨床應用,治療病人、提高病人生活質量。

    “金種子計劃”以吉凱基因從2009-2012自主研發的覆蓋人全基因組99%的慢病毒RNAi(GRNAi)和過表達文庫為核心,使用高通量細胞篩選技術(HCS),在各種疾病細胞模型上使用每個RNAi和過表達對每個基因逐個進行細胞功能高通量篩選,同時也篩選基因治療的初始藥物類似物。我們在數10年間使用大量臨床樣本的大數據分析和高度可重復的標準化實驗數據,不斷地發現和驗證靶標與臨床疾病的相關性,得到~7500個腫瘤druggable基因。在深入的多層面細胞功能驗證和分子機制研究、動物疾病模型研究驗證的基礎上,我們得到了~2600個功能確定、與各種腫瘤深度關聯的候選靶標基因,其與已經成藥的>100個腫瘤靶標庫深度重疊,與FDA臨床在研腫瘤藥物的~300個靶標庫深度重疊;其中,~850個候選靶標基因是吉凱基因獨有的、經多層次驗證的,主要分布在肝癌、肺癌、腸癌、胃癌、血液瘤領域,這些初步驗證的候選創新靶標為深入而快速的轉化醫學研究提供了寶貴資源,我們稱之為“金種子”,它們是中國未來重磅創新靶點藥物、首創藥的源泉。吉凱基因從2015年開始生物醫藥研發,建成抗體和細胞治療的豐富管線,積累了大量從靶標發現驗證到產品管線的成功經驗。 我們期望“金種子”能夠加速和深化您的轉化醫學研究,為發表高質量原創性文章、申請基金和申請專利提供高質量的起點,未來也希望您使用吉凱基因的轉化和孵化平臺、成功轉化為治病救人的創新生物醫藥產品。

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